Terry Pirovolakis cria medicamento para salvar filho de doença rara, descobriu que seu filho Michael sofria de uma doença rara e incurável, ele tomou uma decisão corajosa: criar o próprio tratamento. O diagnóstico devastador, no entanto, não o impediu de buscar uma solução. Nesta história emocionante de perseverança e amor, Pirovolakis e sua família abriram caminho para uma possível cura da Paraplegia Espástica 50 (SPG50), uma condição neurológica extremamente rara que afeta menos de 100 pessoas no mundo todo.
O Diagnóstico de SPG50: Uma Jornada Desafiadora
O filho de Terry, Michael, nasceu em dezembro de 2017, aparentemente saudável. No entanto, após seis meses, ele e sua esposa, Georgia, perceberam que o bebê não estava alcançando os marcos típicos do desenvolvimento infantil, como levantar a cabeça. O que começou como uma leve preocupação tornou-se uma odisseia médica de 18 meses, envolvendo várias consultas, fisioterapia e exames genéticos.
Finalmente, um neurologista diagnosticou Michael com Paraplegia Espástica 50 (SPG50). Esta condição é um distúrbio neurológico que provoca fraqueza muscular, comprometimento cognitivo, dificuldade na fala e paralisia progressiva. Segundo os médicos, o futuro de Michael parecia sombrio: disseram à família que ele perderia a capacidade de andar aos 10 anos e ficaria tetraplégico por volta dos 20. Além disso, o prognóstico comum para a SPG50 indicava uma expectativa de vida entre 20 e 30 anos, caso não houvesse tratamento.
A Busca por uma Cura: Determinação Inabalável
Inconformado com a falta de tratamentos disponíveis, Terry Pirovolakis decidiu que faria algo para salvar seu filho. Ele começou a pesquisar intensamente sobre terapias genéticas e, em menos de um mês após o diagnóstico, embarcou em uma jornada global em busca de respostas. Viajou para conferências e laboratórios renomados, conversando com especialistas nos Estados Unidos, Inglaterra e em várias instituições de pesquisa.
Pirovolakis chegou ao ponto de sacrificar as finanças da família, liquidando economias e refinanciando sua casa para financiar uma equipe de cientistas no Centro Médico da Universidade do Texas Southwestern. Eles começaram a desenvolver uma prova de conceito para a terapia genética de Michael. Quando os testes em camundongos e células humanas mostraram resultados promissores, Pirovolakis conseguiu uma pequena vitória: o medicamento experimental estava pronto para ser fabricado.
Primeira Terapia Genética: Um Marco na Medicina
Em dezembro de 2021, a Health Canada aprovou a terapia genética para Michael. Em março de 2022, Michael se tornou a primeira pessoa no mundo a receber esse tratamento no hospital SickKids, em Toronto. O procedimento envolvia uma punção lombar para injetar o medicamento no líquido cefalorraquidiano. Embora o tratamento fosse arriscado, oferecia uma esperança de interromper a progressão da doença.
Com o sucesso inicial, Pirovolakis e sua equipe avançaram para tratar outras crianças com SPG50. Eles iniciaram um estudo clínico de Fase 2 nos Estados Unidos, onde três crianças, incluindo o pequeno Jack Lockard, de seis meses, receberam o tratamento. Jack mostrou melhorias notáveis após o tratamento, conseguindo sentar-se sozinho, brincar e até tentar engatinhar. Médicos e terapeutas que acompanharam o caso de Jack foram unânimes: o tratamento funcionava.
O Desafio do Financiamento: Um Obstáculo Quase Intransponível
Apesar dos resultados positivos, o maior desafio que Pirovolakis enfrentou foi o financiamento. Produzir o medicamento para cada criança custa aproximadamente US$ 1 milhão, além de outros US$ 300 mil necessários para os cuidados hospitalares. Infelizmente, a maioria das empresas farmacêuticas recusou-se a apoiar o desenvolvimento do medicamento, citando o pequeno mercado de pacientes com SPG50 como uma barreira financeira.
A falta de recursos tornou-se uma barreira enorme para o progresso da pesquisa e do tratamento. Terry, que havia deixado seu emprego para se dedicar integralmente à causa, criou uma organização sem fins lucrativos chamada Elpida Therapeutics, com o objetivo de arrecadar fundos e avançar no desenvolvimento da cura. Elpida, que significa “esperança” em grego, tornou-se um farol para muitas famílias que buscavam ajuda.
Famílias em Luta: A Esperança e a Realidade
A família Lockard, cuja filha Naomi, de 3 anos, também foi diagnosticada com SPG50, viveu a mesma realidade. Mesmo com uma campanha de arrecadação via GoFundMe que já acumulou US$ 90 mil, ainda era uma fração do valor necessário para o tratamento de Naomi. Terry Pirovolakis, junto com outras famílias, se viu na posição de lutar contra o tempo e contra os desafios financeiros para continuar o tratamento de seus filhos.
Dr. Eve Elizabeth Penney, uma epidemiologista que acompanha o caso, ressaltou que o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras é desafiador devido à falta de incentivo econômico. Segundo ela, as empresas farmacêuticas preferem focar em doenças que afetam grandes populações, onde o retorno financeiro é garantido. Para doenças raras como a SPG50, os custos de pesquisa e desenvolvimento são elevados, e o mercado potencial é pequeno, o que dificulta os investimentos.
O Futuro da Terapia Genética: A Luta Continua
Pirovolakis e sua equipe continuam a trabalhar incansavelmente para garantir os recursos necessários para avançar no tratamento de SPG50. Com oito doses do medicamento já produzidas e armazenadas nos Estados Unidos, eles estão prontos para iniciar o ensaio clínico de Fase 3, que deverá tratar oito crianças. A esperança é que, se o tratamento for eficaz nessas crianças, ele possa ser aprovado pela FDA (Food and Drug Administration), permitindo que mais crianças tenham acesso à terapia.
Enquanto isso, as famílias envolvidas continuam a arrecadar fundos e a lutar contra o tempo. Pirovolakis acredita que, com o apoio certo, o tratamento poderá não apenas salvar crianças com SPG50, mas também abrir portas para curas de outras doenças raras. O sonho é que, em alguns anos, a SPG50 seja detectada nos programas de triagem neonatal, e que todas as crianças diagnosticadas possam receber tratamento imediato.
Um Exemplo de Perseverança e Amor
A história de Terry Pirovolakis é um exemplo de como o amor de um pai pode mover montanhas. Ao se recusar a aceitar o diagnóstico sombrio de seu filho, ele mudou o curso da SPG50 e deu esperança a inúmeras outras famílias. A luta por financiamento e o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras continua, mas graças a indivíduos como Pirovolakis, o futuro parece um pouco mais promissor para crianças que antes não tinham nenhuma perspectiva de cura.
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